「今日报道」通过“真实世界研究”加速创新制药和设备行业的新发展

在海南博鳌乐城医疗旅游先行区，医务人员正在进行氟轻松玻璃体内植入物的实践研究。该药是首个基于海外临床试验数据和国内患者临床示范数据在中国获批的进口药品。

基于医疗产品临床有效性和全面患者数据的“真实世界研究”在帮助企业开发新药、加速药物和器械审评审批方面发挥着关键作用。我国人口基数大，医疗信息化发展水平较高，积累了大量的医疗数据，为实际研究提供了良好的基础。

近日，《经济参考报》主编在第二届博鳌医药与器械真实世界研究大会上获悉，真实世界研究正在吸引全制药企业和监管机构的关注。近年来，我国开展了真实数据应用试点，一些县市也开始了相关产业的布局。同时，利用真实数据，我国已推出青光眼引流管、普拉替尼等10余种创新药物及器械产品。这不仅让患者更广泛受益，也激发了新的发展。我国的医药及器械工业。

循证医学的“后起之秀”

什么是真正的研究？中国循证医学中心康德英教授曾用“钓鱼”来形容传统随机对照试验与现实世界研究的关系。前者涉及在高度控制的人工环境中使用钓鱼竿和游泳池进行钓鱼。笼子；后者是在自然环境中的河流和湖泊中捕鱼。

换句话说，在对药物进行随机对照试验时，预先设定了许多“实验室”级别的，并选择了测试对象和方法。现实世界的研究已经验证了该药物的临床有效性，并且样本覆盖了更广泛的患者群体。

现实世界研究中收集的数据来自复杂而大量的来源，包括医疗记录、就诊信息、随访记录、电子健康卡，甚至健康保险数据库。分析这些数据以生成药物有效的证据称为真实世界证据。

作为循证医学研究的“后起之秀”，专家们认为现实世界的研究难度较小、成本较低，评估也更加现实和全面。

此外，某种药物被批准临床使用后，“超说明书”给药以及与其他药物的联合使用情况比研发试验复杂得多，需要持续的安全监测和评估。国家食品药品监督管理局药品审评中心审评员赵军表示，与传统临床试验相比，实际研究在操作和时间上具有绝对优势。

目前，全医疗器械创新正在加速，现实世界的研究正在吸引全药品监管机构以及制药和器械公司的关注。包括美国、英国、欧盟和中国在内的许多国家都制定了加强实践研究的政策。

2015年初，英国医学科学院和制药工业协会的联席会议建议，在药物开发和审批中应更广泛地使用真实世界的证据。2016年，美国《21世纪治愈法案》明确监管机构可以使用现实世界的证据作为批准的基础。今年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）多次强调，“新药临床研究申请在实际研究中没有必要”。

在推动现实世界研究方面，我国也走在世界前列。2018年，我国出版了第一本实用学习指南。2019年6月，国家食品药品监督管理局与海南省政府联合在博鳌乐城医疗旅游先行区启动真实数据应用试点。

美国食品药品监督管理局（FDA）专家大卫莫尼认为，人工智能、5G等技术的发展将使收集和处理现实世界数据更加便捷，加速“现实世界时代”的到来。

推动制药和器械行业发展的“新工具”

今年6月，我国首个已上市的抗新冠病药物的现实研究项目在北京启动。该研究将涉及30个地区、100多家大型医院和初级保健提供者，并将包括来自约40,000名COVID-19患者的真实数据。

“这表明现实世界的研究在评估药物安全性方面具有广泛的适用性，”美敦力高级总监埃里克巴雷特(EricBarrett)说。它被视为工业扩张的“新工具”和“新武器”。

罗氏收购了两家肿学大数据公司，百时美施贵宝将现实世界研究纳入其战略计划，赛诺菲投资并开发了一个现实世界证据，拥有跨越300多个疾病领域的数亿患者数据。我参与了。“在完整的临床试验架构的背景下，阿斯利康仍在积极开展现实世界研究。”他说，“在实践现实世界研究方面，我们是充分的参与者和结果的受益者。”启明医疗器械股份有限公司总裁马立桥表示，通过实践研究，公司可以在产品状况出现题时立即识别，确保患者安全。结果，重复和创新的产品源不断出现。

“实践证据逐渐取代了传统的临床证据，也大大降低了药品器械的研发成本。”国家食品药品监督管理局医疗器械审评中心副主任高国标坦言。某些罕见疾病的大规模临床随机对照试验的成本有所增加，研究正在解决这些缺点。

对于制药和医疗器械公司来说最重要的是，现实世界的研究可以加速新药上市的批准。

2021年4月，奥康威生物宣布其新药氟轻松玻璃体植入物的上市申请已获得批准。这是该国药监部门首次完全根据真实数据批准药品申请，使该新药的上市时间缩短了至少18个月。波士顿科学公司在海南省乐城试点进行真实数据研究和应用的前列腺热蒸汽消融系统，从到获批仅用了四个月左右，比传统流程快了两年半。项目负责人彭林表示，已有100多家医院采用了这种超微创技术，许多患者从中受益。

迄今为止，利用乐成的真实数据，青光眼引流管、飞秒激光眼科治疗系统、普拉替尼等13个试点产品已在中国获得上市许可。

“现实世界的研究为制药公司提供了更多的进步机会。”赵军表示，通过现实世界的研究，制药公司可以系统地了解其产品的广泛人群特征和临床药物特征，以更好地识别和管理细分市场。收集优质的产品促销信息。

牵手，驰骋未来赛道

我国人口基数大，医疗信息化发展水平较高，逐渐积累了大量的医疗数据，为实践研究提供了良好的基础。但业内专家普遍认为，我国的实际研究仍处于艰难阶段。

“数据是宝贵的财富。”国家食品药品监督管理局药品审评中心统计与临床药理处处长王军表示，我国的实际研究实践存在瓶颈。

试点经验表明，现实世界的数据研究应用面临五大挑战数据质量低且不适用、数据标准不一致且无法整合、患者隐私难以保障、无法兼顾多益。是。数据工业化利用水平低，证据质量和强度难以保证，科学监管困难。

国家食品药品监督管理局副局长徐景和认为，要有效解决上述题，卫生、医保、药品监管、信息化等各部门必须与临床机构、药品器械生产企业共同努力。科研机构等部门学习国外先进经验，充分利用人工智能、大数据、物联网、区块链等信息技术，不断推进实践研究、咨询、协作和共享。它基于科学监管的理念。

业内专家建议，一是打破数据壁垒，建立全国统一的数据标准；二是探索符合现实数据使用本质的审查和患者知情同意模式，并保障数据产权。应该澄清。三要推动医疗大数据有机融合，提高数据质量和可用性，促进数据流通和使用，实现产业化。

海南省博鳌乐城医疗旅游示范区管理局局长贾宁表示，海南省将利用乐城试点，不断扩大试点品种范围，对一企一策进行全面指导。将会。我们不断完善沟通机制，帮助加快创新医疗器械的推出。同时，我们不断探索数据应用，推动真实世界证据在产品生命周期的各个环节，包括上市前评估和上市后监测中发挥更大作用。

DavidMoney表示“有必要统一研究的技术要求。”包括美国和中国在内的多个国家的医疗监管机构正在陆续发布实用的研究指南，以使相关数据的积累和处理更加安全。这也促进了综合监管和更好的决策。

美国食品药品监督管理局（FDA）驻华设备安全副主任耿忠浩强调“跨国合作”。“全真实世界的数据和证据可以帮助建立国家协作网络，以共享和整合来自更多国家的健康数据。与您的组织竞争，加速这一未来的发展。”